Es sind positive Signale, wenn Nachrichten die Runde machen, dass die Forschung aktiv nach einem Therapieansatz für seltene neuromuskuläre Erkrankungen sucht.
So sind z.B. mittlerweile weit über 100 Gene bekannt, die für die CMT verantwortlich sind und es kommen jährlich neue hinzu. Eine Therapie lässt sich nur erforschen, wenn das Gen bekannt ist, das die Einschränkungen verursacht.
Aktuell wird nach neuen Therapieansätzen geforscht, wobei die Forscher über alle Neuropathien hinweg von ihren Studienergebnisse versuchen zu profitieren. Forscher beginnen mit einem Wissenstransfer über die Grenzen hinaus, die die Diagnosen vorgeben.
Natürlich gibt es auch große Studien, die gestoppt wurden, weil keinerlei Effekte messbar waren, auch wenn erste Laborergebnisse vielversprechend waren. Deshalb muss man mit solchen Nachrichten immer etwas vorsichtig sein, zumal sich solche Veröffentlichung an ein Fachpublikum richten und dem Laien falsche Hoffnungen geben können.
Da die CMT1a die häufigste Variante von CMT ist, wird auch ganz konkret an ihr geforscht. Wenn man liest, dass Tierversuche vielversprechend sind, so wird es für gewöhnlich sehr lange dauern, bis Versuche am Menschen durchgeführt werden können. Und dann dauert es nochmals sehr lange, bis eine solche Therapie zugelassen wird.
Spannend ist auch der Ansatz, dass Gene regelrecht designed werden, um bestimmte Krankheiten therapieren zu können. Hier dürfte Covid einen enormen Impuls gegeben haben und auch hier finden sich einige interessante Ansätze.
Trotz aller positiven Berichte und Nachrichten lässt sich feststellen, dass das Jahr 2024 keine konkreten Ergebnisse hervorbringen wird. Auch lassen klinische Studien auf sich warten. Deshalb muss der Betroffene vorsichtig sein, wenn in den sozialen Medien immer wieder diverse Meldungen ihre Runden drehen, die zu unrecht Hoffnung auf Heilung machen.
Es bleibt aktuell die Tatsache, dass die neuromuskulären Erkrankungen noch immer viele Geheimnisse für die Forschenden parat halten. So ist z.B. noch immer nicht bekannt, weshalb bei identischem Gendefekt, so extrem unterschiedliche Schweregrade der Behinderung auftreten.
CMT ist und bleibt somit bis auf weiteres eine nicht therapierbare progressive neuromuskuläre Erkrankung mit einem nicht vorhersagbaren Krankheitsverlauf.
Schon seit Anbeginn des Internets pflegte Eng einen Blog. Und weil es ihm Spaß macht, seine Erfahrungen zu teilen, sind es immer Mischblogs, so wie dieser hier.
Seitdem seine neuromuskuläre Erkrankung einen deutlich größeren Einfluss auf sein Leben hat, befinden sich neben den Beiträgen zur Fotografie, Aquaristik, Reisen, Verbraucherschutz und Technik auch Beiträge zu Gesundheitsthemen auf diesem Blog.
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